AI創薬、データループ閉塞が課題

創薬は高コスト・高リスクの事業であり、先発優位が支配する市場から圧力が高まっている。1950年代以来、新薬開発コストは約9年ごとに倍増してきた。これはEroomの法則として知られる現象だ。現在、新薬を市場に出すまで平均10～15年、費用は10億～25億ドルに達し、失敗率は90％を超える。

AIは製薬業界が成功率向上と期間短縮に賭ける最大の手段となっている。化合物の特定、試験、最適化を迅速化できれば、開発後期の高額な失敗リスクを低減できる。グローバルライフサイエンス企業Cytivaのタンパク質研究戦略ディレクター、Paul Belcher氏は「創薬の主なコストは依然として臨床段階にある。リスクを減らし成功率を高めることは極めて有益だ。AIは時間を節約し期間を圧縮するだけでなく、より質の高い候補を臨床に届ける手法として期待されている」と述べている。

Eroomの法則とAIへの期待

創薬におけるコスト上昇は半世紀以上にわたって続いてきた。Eroomの法則はムーアの法則を逆さにした造語で、新薬開発の効率が指数的に悪化していることを示す。この背景には規制強化、標的疾患の複雑化、大規模臨床試験の必要性などがある。

AIはこの逆転に向けた切り札と見なされる。機械学習モデルが大規模化学データベースから有望な分子を予測し、従来のハイスループットスクリーニングでは見逃していた候補を発見できる。実際、近年AIが創出したいくつかの候補は臨床試験に入っており、実証段階に移行している。

ヒット識別におけるAIの役割

AI創薬で最も有望な初期段階の応用はヒット識別だ。これは疾患関連標的（タンパク質など）に対して分子ライブラリをスクリーニングし、結合する分子を見つける工程である。成功したヒットは研究者にさらなる試験と改良の出発点を与え、最終的に実用可能な医薬品を開発する基盤となる。

Belcher氏は、経験的なスクリーニングから予測設計へのシフトが起きていると指摘する。従来は物理的にライブラリをスクリーニングしていたが、現在はAIを使って薬剤候補をゼロから設計し、研究開発に着手する前に標的との相互作用を予測する。企業は物理的にスクリーニングできる量に制限されなくなる。「AIはその制約を取り払う」とBelcher氏は語る。また、低品質の候補を物理試験前に排除できるため、時間とリソースを節約できる。

ただしAIはまだ化合物の動態や開発可能性を確実に予測できない。このためAIが生成した候補はいずれもラボでの検証が必要となる。

ラボ検証の課題とボトルネック

従来のスクリーニングワークフローは大規模なヒット識別用に設計されており、多数の複雑な候補を詳細にプロファイリングするようにはできていない。AIが量産する多種多様な化合物を試験し、特性評価し、精製する負荷がラボチームに集中している。

Belcher氏は「現在のヒット識別技術は二値的または閾値ベースの手法で数十万、時に数百万の化合物をスクリーニングし、低忠実度のデータ（Yes/Noの応答）を生成する。AIは得られるヒット数を増やせるが、その結果、より高忠実度のデータを生成するための下流の特性評価が困難になる」と解説する。

高忠実度データとは、化合物の結合親和性、選択性、溶解度、代謝安定性など多面的な特性を定量化したデータを指す。これらをAIが活用できれば、次の設計サイクルをさらに精度高く回せる。しかし現状ではラボでの実験が追いつかず、データループが閉じていない。

データループの閉鎖が鍵

創薬におけるAIの真価は、予測と実験のサイクルを高速に回す「データループ」を確立できるかどうかにかかっている。AIモデルが予測した候補をラボで検証し、その結果をモデルにフィードバックして次世代の予測精度を高める。このサイクルが速く回れば回るほど、有望な候補を早期に絞り込める。

しかし多くの製薬企業では、ラボとAIチームの連携が不十分で、実験データがモデル改善に十分に活用されていない。組織的なサイロ問題に加え、データフォーマットの統一やメタデータの欠如も障害となっている。Cytivaのようなライフサイエンス企業は、実験機器とAIプラットフォームを統合するソリューションを提供し、このギャップを埋めようとしている。

Belcher氏は「次のステップは、ラボで生成される高品質データをモデルに自動フィードバックする仕組みだ。それによりAIは自己改善し、予測の信頼性を高められる」と展望する。

今後の展望と市場への影響

AI創薬はまだ初期段階にある。AIが生成した候補が実際に承認薬に至るまでには多くのハードルがある。しかしデータループを閉じる取り組みは、製薬企業の競争力を直接左右する要素になりつつある。先発優位の市場では、開発期間を数年短縮できれば独占販売期間が延び、収益に大きく影響する。

さらに、創薬AIは単なる分子設計だけでなく、臨床試験の患者選択やバイオマーカー発見など、開発全体の最適化にも適用可能だ。Cytivaのような装置・試薬ベンダーも、AIネイティブな実験プラットフォームを提供することでエコシステムの強化を図っている。

一方で、AI創薬の普及にはデータ品質と標準化、規制当局の受け入れ、バイアスの問題など克服すべき課題も多い。特に生成AIによる分子設計は特許性や毒性予測の限界も指摘されている。

編集部の見解

短期的には、AI創薬におけるデータループの閉鎖が各社の競争力の源泉となる。ラボとAIの統合を実現できる企業は、開発期間の短縮と成功率向上で先行者利益を得るだろう。特にCytivaのようなプラットフォーマーが標準化を推進すれば、業界全体の効率が底上げされる可能性がある。現在はヒット識別を中心にAIが活用されているが、今後半年から1年の間に、リード最適化や毒性予測への応用が加速すると見込まれる。 長期的視点では、完全自動化されたデータループが実現すれば、創薬は「実験科学」から「予測科学」へとパラダイムシフトする可能性がある。AIが自ら仮説を生成し、自動実験系が検証し、その結果でモデルを更新するサイクルが確立されれば、既存の製薬企業のビジネスモデルや研究組織の在り方も大きく変わるだろう。一方で、閉じたループ内での過学習やドメインシフトの問題は未解決であり、人間の監視と介入をどの程度残すべきかが問われている。 編集部としては、データループの閉鎖はAI創薬の本質的な価値でありながら、その実装には組織横断的な協力と標準化投資が不可欠だと考える。

参考

• 「Closing the data loop in AI-driven drug discovery」, by MIT Technology Review Insights — MIT Technology Review AI, 2026-07-27T11:40:16.000Z (ARR)
• 元記事URL: https://www.technologyreview.com/2026/07/27/1139667/closing-the-data-loop-in-ai-driven-drug-discovery/